Pierwszy lek hamujący postęp SMA

Zakończone niedawno dwuletnie badania pokazały, że lek olesoxime (dawniej znany jako TRO-19622) skutecznie hamuje postęp SMA. O wstępnych wynikach poinformował 10 marca 2014 roku jego producent, francuska firma Trophos.
Badania prowadzone były od 2011 r. w siedmiu krajach Europy, w tym w Polsce. Wzięło w nich udział 165 pacjentów w wieku 3–25 lat z SMA typu 2 i 3, przydzielonych losowo do grup „lek” i „placebo” w proporcji 2:1. Jak informuje Trophos, na przestrzeni 24 miesięcy badania:
  • Lek był bardzo dobrze tolerowany i nie zgłoszono poważniejszych skutków ubocznych.
  • W grupie otrzymującej placebo funkcje motoryczne pogorszyły się średnio o 2 punkty na skali MFM, obniżyły się też wyniki na niektórych innych skalach.
  • W grupie otrzymującej lek nie zanotowano pogorszenia funkcji motorycznych ani gorszych wyników na innych skalach. O połowę mniejsza była liczba tzw. zdarzeń przeciwnych związanych z SMA (np. infekcje układu oddechowego).
  • Różnica między wynikami obu grup była statystycznie znacząca.
  • Efekt leczniczy nie zależał od wieku pacjenta ani postaci SMA.


W tej chwili producent nadal pracuje nad ostatecznymi wynikami badań, które mają zostać zaprezentowane podczas Światowego Kongresu Leków Sierocych w Waszyngtonie w kwietniu 2014 r. Wkrótce potem Trophos wystąpi do Europejskiej Agencji Leków o zgodę na wprowadzenie olesoxime na rynek. Jeżeli Agencja uzna, że wykonane badania rzeczywiście potwierdzają skuteczność, lek powinien trafić do pacjentów w Europie już w 2016 r.

Trwające od 2000 r. prace nad olesoxime, lekiem chroniącym neurony, niemal w całości finansowała francuska organizacja pacjencka AFM Téléthon, która co roku organizuje wielkie zbiórki publiczne na badania nad chorobami nerwowo-mięśniowymi. Łącznie na prace nad olesoxime AFM przeznaczyła dotąd ponad 17 milionów euro.

Informacja pochodzi ze strony Fundacji SMA