Nowy lek na MIZS

Zwiększają się możliwości leczenia rzadkiej, ciężkiej choroby dzieci - młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów w tzw. postaci uogólnionej. O nowych perspektywach terapii poinformowano na piątkowej konferencji prasowej w Warszawie.

Choroby reumatyczne u dzieci zaczynają się zazwyczaj łagodnie i nieoczekiwanie - puchnie kolano, pojawia się gorączka, bolą stawy. Mogą to być echa infekcji, dość łatwe do leczenia. Czasami jednak przebiegają ciężej i trudno je opanować, jak w przypadku młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (w skrócie MIZS). "Idiopatyczne" oznacza, że nieznana jest jego przyczyna, a "młodzieńcze" - że objawy wystąpiły przed 16. rokiem życia.

MIZS to choroba przewlekła, która może przebiegać bardzo rozmaicie, objawiająca się bólem, obrzękiem, poranną sztywnością stawów i ograniczeniem ich ruchomości. Pojawia się u jednego na tysiąc dzieci. Choroba zaczyna się zwykle w wieku dwóch - trzech lat i może mieć jedną z sześciu postaci, zależnie od obecności lub braku objawów ogólnoustrojowych - gorączki, wysypki, zapalenia osierdzia i liczby zmienionych zapalnie stawów. Najcięższą postacią MIZS jest jej postać zwana uogólnioną (uMIZS).

- Szacuje się, że występuje u około 5-10 tys. dzieci, stanowiących od 10 do 20 proc. pacjentów z MIZS - mówiła w piątek dr hab. Lidia Rutkowska-Sak z Instytutu Reumatologii w Warszawie. Zapadają na nią głównie maluchy, ale choroba może się utrzymywać do wieku dorosłego. Problem z uMIZS sygnalizuje trudna do zwalczenia, kilkutygodniowa wysoka gorączka i wysypka. Bolą też mięśnie i stawy, później powiększa się wątroba, śledziona i węzły chłonne. Pojawiają się sygnały świadczące o stanie zapalnym. Uogólniona postać MIZS atakuje cały organizm i daje powikłania, z których część jest groźna dla życia (tzw. skrobiawica i zespół aktywacji makrofaga), a część życiu nie zagraża, ale powoduje kalectwo - osteoporozę i zmiany w stawach. Skomplikowane są powikłania po leczeniu - cukrzyca, zaćma, owrzodzenia przewodu pokarmowego czy problemy ze wzrostem.

Leczenie uMIZS polega na zwalczaniu objawów, zapobieganiu dalszym uszkodzeniom stawów i przystosowywaniu dziecka do życia. Zarówno diagnoza, jak i leczenie uMIZS, są bardzo problematyczne. Terapia nie działa u wszystkich, bywa też źle tolerowana. - Chorym dzieciom podaje się przede wszystkim hormony kory nadnerczy, ponieważ ich organizm za mało ich produkuje. To najsilniejszy lek przeciwzapalny, który jednak leczy zaledwie objawy choroby, a nie jej przyczyny - tłumaczyła Rutkowska-Sak. Stosuje się też leki immunosupresyjne oraz tzw. biologiczne, które działają bezpośrednio na układ immunologiczny i osłabiają jego agresywne działanie na własne tkanki.

Możliwości terapii zwiększają nowe leki. Na początku sierpnia w UE zarejestrowano nowy lek biologiczny, który hamuje aktywność interleukiny 6-białkowej, cząsteczki uczestniczącej w powstawaniu uMIZS. Badania kliniczne pokazały, że terapia dzieci chorych na uMIZS z jego wykorzystaniem jest dobrze tolerowana i skuteczna. Nowy lek zarejestrowano do leczenia uMIZS u dzieci co najmniej dwuletnich (dotychczas stosowano go u dorosłych cierpiących na reumatoidalne zapalenie stawów). Problemem jest jednak cena terapii. - Miesięczna kuracja tym lekiem kosztuje obecnie ok. 4,5-5 tys. zł., a całe leczenie trwać musi wiele miesięcy - powiedziała Rutkowska-Sak. Jej zdaniem, bez refundacji leczenie większej grupy dzieci z uMIZS nie będzie możliwe. - Jeśli już jest nowy lek, niech władze się pospieszą i go udostępnią - zaapelowała.

oprac. DA
źródło: PAP - Nauka w Polsce